血液与骨髓干细胞移植
定制治疗方案帮助医生缓解白血病

2010年12月的一个寻常日子,医学博士Anjuli Nayak接到了她的秘书打来的电话,称Nayak医生的血液检测结果再次被标记为高值。白血球数量达到 22,000——超过正常水平上限的两倍。

 

“我感到很震惊,有点不知所措,”在伊利诺伊州布卢明顿 - 努马执业的过敏症医生/免疫系统医生Nayak说道。“我没有感到恶心,而且没有任何症状,但我明白自己患上了白血病。”

 

那天晚上,她和她的家人聚在布卢明顿的家中,探讨各种选择和治疗方案。Nayak 的丈夫 Nicholas 是一名退休急诊医生,现在全职从事研究工作。当时,他们最大的儿子 David 是一名内科住院医师。次子 Zachary 在医学院就读,最小的儿子 Luke 是一名高中生,正在申请六年制医学院项目。

 

“我的丈夫和儿子从网上收集了许多医学论文,搜寻哪些国家拥有最好的白血病治疗项目”,Nayak 说道。当家人正考虑前往德克萨斯州时,Zachary 打电话给医学院的一名导师征求意见。导师建议他的母亲与医学博士Wendy Stock联系,后者是芝加哥大学医学中心的血液科医生/肿瘤医生,而且是全国著名的白血病权威。

 

Stock 与 Nayak进行了长达 90 分钟的通话,对 Nayak 的许多问题做出了解答。“我是一名医生,但我从来没有在肿瘤科待过”,Nayak 说道,“Stock 医生描述了芝加哥大学医学中心能够提供的服务,但她同时表示我应该自己决定选择哪家医院。教堂为我举行了祷告,当我站起来时,答案就是芝加哥大学。我打电话给 Stock医生,告诉她‘我明天就去’。”


突破性研究、临床试验和靶向治疗有助于患者获得积极的疗效


由多名专家组成的团队与 Stock 配合,开展了一系列研究,以识别白血病的确切类型,并确定是否存在任何基因异常。Nayak 被诊断患有急性淋巴细胞白血病 (ALL),这是一种侵入型的血液和骨髓癌症,可以迅速扩散到包裹大脑和脊髓的液体。基因分析显示,白血病检测的费城染色体呈阳性,产生这种突变的原因是两对染色体中各自的染色体发生断裂,遗传物质易位,从而产生“融合”基因。这是一种导致白血病的新型蛋白编码基因。

 

上世纪七十年代,芝加哥大学遗传学家、医学博士Janet Rowley指出,正是这些“染色体易位”触发了白血病和其他癌症的形成。这项关键发现为更好的诊断技术奠定了基础,并在最近运用于特定癌症的治疗方案。

 

“在芝加哥大学医学中心(University of Chicago Medicine),我们一直非常重视白血病的潜在生物学”,Stock 说道。

 

Stock 的白血病团队利用科学知识和丰富的临床经验,为 Nayak设计了尽可能最好的治疗计划。“他们告诉我治疗会非常辛苦,有一段时间我会感觉非常恶心,”Nayak 回忆道。当她的儿子问她想做什么时,她回答,“我想为我的丈夫和孩子活下去。我不想让癌症吞噬我的生命,不想离开你们。”


费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ ALL) 的一线治疗涉及化疗(缓解癌症)和干细胞移植(彻底根治白血病)


针对 Nayak 定制的基础治疗方案将传统化疗与达沙替尼(Sprycel ®,一种专门针对 Ph+ ALL 的药物)相结合。达沙替尼抑制费城染色体产生的异常蛋白质,从而阻止病情发展和扩散。据 Stock 介绍,达沙替尼可以提高 Ph+ ALL 患者的缓解率和存活能力。自上世纪九十年代,这类药物已经上市。当时,首先获得批准的是伊马替尼 (Gleevec®),用于治疗另一种费城染色体阳性白血病——慢性粒细胞白血病 (CML)。达沙替尼是第二代伊马替尼,于 2006 年推出。芝加哥大学医学中心是全国首批测试这两种高效药物的中心之一。


医疗团队认为,治愈的最佳机会是在病情缓解后进行移植,并在移植后继续服用达沙替尼。由于无法获取完全匹配的移植捐赠者,Nayak 获得了参加一项独特临床试验的机会:美国国家癌症研究所赞助的一项关于干细胞移植的研究,内容涉及从半匹配的捐赠者以及捐赠的脐带干细胞进行移植。


“这种方法使我们能够对没有完全免疫匹配的患者进行移植,”Stock 解释道。“半匹配(单倍体相合)干细胞可迅速移植,在有限的时间产生血细胞。它们提供了让脐带细胞长期“生根”所需的桥梁。试验期间,我们看到单倍体相合干细胞无缝过渡到脐带移植。”2011 年 12 月,Stock 和芝加哥大学医学中心的其他研究者发表了一篇论文,内容关于美国经历此类移植的首批 45 名患者。研究结果显示,除了移植快速外,这一方法产生移植物抗宿主病 (GVHD) 的风险较低,能持久缓解许多高风险患者的病情。从 Zachary获得半匹配细胞的 Nayak 是试验中初始组患者之一。


癌症手术后:恢复、重建和复原


Nayak 在 2011 年 8 月重新开始采用达沙替尼治疗,并且没有发现明显的白血症残存迹象。她继续每天服用达沙替尼药丸,并且具有很好的耐受性。现在,医疗团队利用高度灵敏和精密的诊断,每月检查她的血液,确保不再检测到癌细胞。随着免疫系统的恢复和重建,Nayak 集中精力通过锻炼和加强营养来恢复健康。她经常在教会和女性聚会上讲述她的治疗过程,告诉她的听众,虽然她的生活发生了巨大变化,但从来没有现在这么好。


“感谢上帝,他在芝加哥大学为我开启了一扇大门,拯救了我的生命,”她说道。“我从医生和护士那里得到许多关照、同情和鼓励,他们让我获得了新生,我永远感激他们。”